Terapia génica devuelve la audición a niños con sordera

¡Una nueva esperanza para las personas con sordera! La terapia génica ayuda a recuperar la audición en niños

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Hacia un futuro de audición: La terapia génica hace posible lo imposible

La ciencia da pasos agigantados en la lucha contra las enfermedades y afecciones intratables. En un avance histórico, científicos chinos han logrado restaurar la audición en cinco niños con sordera hereditaria, allanando el camino para una nueva era de tratamientos para esta afección que afecta a millones en todo el mundo.

La terapia génica, una técnica innovadora que utiliza genes para tratar enfermedades, está demostrando ser una herramienta poderosa en la medicina moderna. En este caso, los investigadores inyectaron copias funcionales del gen OTOF (responsable de producir una proteína esencial para la audición) en los oídos internos de los niños mediante una cirugía mínimamente invasiva.

Resultados transformadores: Los niños recuperan la audición en ambos oídos

Los resultados del estudio fueron notables: los cinco niños participantes recuperaron la audición en ambos oídos, experimentando mejoras significativas en la percepción del habla y la localización del sonido. Dos de ellos incluso pudieron disfrutar de la música, algo que antes les era imposible.

Este avance marca un hito en el desarrollo de terapias para la sordera hereditaria, que anteriormente no tenía cura. El éxito de este estudio bilateral amplía el alcance de la terapia génica y abre nuevas posibilidades para tratar esta afección.

El funcionamiento de la terapia génica: Reparando genes defectuosos

¿Qué es la terapia génica?

La terapia génica es una técnica que utiliza genes para tratar, prevenir o curar enfermedades. Funciona introduciendo copias funcionales de un gen defectuoso en las células del paciente, reemplazando o corrigiendo el gen dañado.

¿Cómo funciona en el caso de la sordera?

En el caso de la sordera, la terapia génica implica inyectar copias funcionales del gen OTOF en los oídos internos de los pacientes. Este gen es esencial para la producción de una proteína necesaria para la audición. Al proporcionar una copia funcional del gen, la terapia génica puede restaurar la función auditiva.

Próximos pasos: Ampliando el acceso a la terapia génica

Optimizando la técnica

Los investigadores continuarán perfeccionando la técnica de terapia génica para mejorar su eficacia y seguridad. El objetivo es ampliar el número de pacientes que pueden beneficiarse de este tratamiento.

Ampliando la elegibilidad

El equipo también está trabajando para ampliar los criterios de elegibilidad para la terapia génica, haciéndola accesible a una gama más amplia de personas con sordera hereditaria.

Este estudio representa un importante paso adelante en el desarrollo de terapias para la sordera hereditaria. Los resultados obtenidos son muy prometedores y esperamos que en un futuro cercano esta terapia pueda convertirse en una realidad para miles de personas que viven con esta afección. - Equipo de investigadores, Mass Eye and Ear y Eye & ENT Hospital, Universidad Fudan de Shanghai, China

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Fuente: https://ensedeciencia.com/2024/06/16/cientificos-logran-que-5-ninos-con-sordera-recuperen-audicion-con-terapia-genica-asi-funciona/

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