Nueva esperanza para pacientes con fibrosis quística: Amplían cobertura de medicamentos esenciales.

La fibrosis quística, una enfermedad genética que afecta principalmente a los pulmones, el páncreas y el sistema digestivo, ha sido objeto de intensos esfuerzos para mejorar la calidad de vida de quienes la padecen. La reciente Disposición 13/2025 del Ministerio de Salud de la Nación representa un hito significativo en este camino, al aprobar una nueva canasta de medicamentos destinada a la atención integral de pacientes con fibrosis quística con cobertura pública exclusiva. Esta medida, que deroga la Disposición 2/2022, prioriza los tratamientos más efectivos y se alinea con las recomendaciones médicas actuales, enfocándose en aquellos considerados esenciales para el manejo de la enfermedad.

Canasta de Medicamentos Actualizada: Enfoque en Enzimas Pancreáticas y Moduladores CFTR

La nueva canasta de medicamentos se centra en dos pilares fundamentales para el tratamiento de la fibrosis quística: las enzimas pancreáticas y los moduladores de la proteína CFTR (regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística). Las enzimas pancreáticas desempeñan un papel crucial en la digestión y absorción de nutrientes, mejorando los parámetros nutricionales y promoviendo un crecimiento saludable en los pacientes. Esta optimización nutricional es esencial para potenciar el efecto terapéutico de los moduladores CFTR, que han demostrado un impacto significativo en la evolución clínica de la enfermedad.

La terapia con moduladores CFTR, que ya se encontraba incluida bajo el Programa de Seguimiento de Tecnologías Tuteladas del Ministerio de Salud, continuará siendo provista bajo la misma modalidad. Estos medicamentos actúan directamente sobre la proteína CFTR defectuosa, corrigiendo su función y mejorando el transporte de iones a través de las membranas celulares. Este mecanismo de acción se traduce en una reducción de la viscosidad de las secreciones, lo que facilita la función pulmonar, digestiva y de otros órganos afectados por la fibrosis quística.

Impacto de los Moduladores CFTR: Reducción de Complicaciones y Mejora de la Calidad de Vida

La introducción de los moduladores CFTR ha revolucionado el tratamiento de la fibrosis quística, permitiendo reducir significativamente las exacerbaciones respiratorias, las colonizaciones bacterianas y las internaciones e intercurrencias que se derivan de estas complicaciones. Al mejorar la función pulmonar y disminuir la inflamación, estos medicamentos contribuyen a prevenir infecciones respiratorias recurrentes y el daño progresivo a los pulmones, que son característicos de la fibrosis quística.

Además de reducir las complicaciones respiratorias, los moduladores CFTR también han demostrado disminuir el uso de medicamentos complementarios requeridos para tratar estas complicaciones, como antibióticos, broncodilatadores y corticoides. Esta reducción en la carga farmacológica se traduce en una mejor calidad de vida para los pacientes, ya que disminuye la posibilidad de efectos secundarios y facilita el cumplimiento del tratamiento. La mejora en la calidad de vida se manifiesta en una mayor capacidad para realizar actividades cotidianas, participar en la vida social y disfrutar de una mayor autonomía.

Declaraciones Oficiales: Compromiso con la Atención Integral de Pacientes con Fibrosis Quística

El subsecretario de Planificación y Programación Sanitaria, Saúl Flores, expresó su satisfacción por la provisión de los medicamentos moduladores, destacando los beneficios que estos representan para la población con fibrosis quística. Según Flores, estos medicamentos marcan un cambio significativo en la vida de muchos pacientes, permitiéndoles llevar una vida más plena y participativa. Antes limitados en sus tareas e interacciones sociales, ahora tienen la oportunidad de desarrollar su potencial y disfrutar de una mayor calidad de vida.

Flores también resaltó la inclusión de la asistencia personalizada y las enzimas pancreáticas en la nueva canasta de medicamentos, dirigidas a los niños con fibrosis quística que tienen cobertura pública exclusiva. Este enfoque integral, que combina el tratamiento farmacológico con el apoyo nutricional y la atención individualizada, busca optimizar los resultados clínicos y mejorar la calidad de vida de los pacientes en todas las etapas de la enfermedad.

Base Científica y Recomendaciones del CAPAFIQ: Evidencia para la Toma de Decisiones

Los cambios aplicados en la canasta de medicamentos se basan en las recomendaciones realizadas por el Consejo Asesor para Fibrosis Quística (CAPAFIQ), un organismo técnico especializado que asesora al Ministerio de Salud en la toma de decisiones relacionadas con la enfermedad. El CAPAFIQ basa sus recomendaciones en la evidencia científica más reciente y en los indicadores clínicos que demuestran las mejoras producidas por los medicamentos en los pacientes con fibrosis quística.

Teniendo en cuenta el alto costo de los moduladores CFTR, el Ministerio de Salud los suministra en forma complementaria a las jurisdicciones, y ante la negativa de cobertura por parte de estas. Este mecanismo de financiamiento busca garantizar el acceso equitativo a estos medicamentos esenciales para todos los pacientes con fibrosis quística, independientemente de su lugar de residencia o su capacidad económica. El compromiso del Ministerio de Salud con la equidad y el acceso universal a la salud se refleja en esta medida.

Adaptación a Nuevos Tratamientos: Medicamentos Complementarios y Programas de la Cartera Sanitaria

La introducción de los moduladores CFTR ha transformado el panorama del tratamiento de la fibrosis quística, disminuyendo la necesidad de muchos de los medicamentos que integraban la canasta establecida por la Disposición 2/2022. Sin embargo, el Ministerio de Salud continúa comprometido con el acceso a estos medicamentos para aquellos pacientes que aún los necesiten, a través de distintos programas de la cartera sanitaria.

Esta adaptación a los nuevos tratamientos refleja la importancia de una atención médica individualizada y basada en la evidencia, que se ajuste a las necesidades específicas de cada paciente. La flexibilidad y la capacidad de adaptación son esenciales para garantizar que todos los pacientes con fibrosis quística reciban la atención que necesitan, independientemente de su respuesta a los moduladores CFTR.

Cumplimiento de la Ley N° 27.552: Atención Integral y Funcionamiento del Consejo Asesor

En cumplimiento de la Ley N° 27.552 de Lucha contra la Enfermedad de Fibrosis Quística de Páncreas o Mucoviscidosis, el Ministerio de Salud viene realizando acciones para garantizar que las personas tengan una atención integral a nivel diagnóstico y tratamiento médico. Estas acciones incluyen el funcionamiento del Consejo Asesor para el Abordaje de la Fibrosis Quística, que efectúa recomendaciones basadas en evidencia científica y realiza acciones de difusión, concientización, actualización y formación profesional.

El Consejo Asesor desempeña un papel crucial en la promoción de la investigación, la difusión de información actualizada y la capacitación de profesionales de la salud en el manejo de la fibrosis quística. A través de sus actividades, el Consejo contribuye a mejorar la calidad de la atención médica y a garantizar que todos los pacientes tengan acceso a los últimos avances en el tratamiento de la enfermedad.

Datos del Registro Nacional de Fibrosis Quística: Incidencia y Características de la Enfermedad

Según datos del Registro Nacional de Fibrosis Quística (RENAFQ), de las Enfermedades Poco Frecuentes (EPF), la fibrosis quística es una de las más registradas. Esta enfermedad de origen genético ocasiona el mal funcionamiento de una proteína de la superficie de algunas células del pulmón, páncreas e intestino. Esta disfunción proteica tiene como consecuencia una deshidratación de las secreciones normales de estos órganos provocando su espesamiento y la obstrucción de sus espacios.

La obstrucción de los espacios de estos órganos genera enfermedad pulmonar obstructiva crónica, bronquitis crónica, trastorno en el funcionamiento pancreático, alteraciones en la nutrición y defensas del organismo. El conocimiento de la epidemiología y las características clínicas de la fibrosis quística es fundamental para el diseño de estrategias de prevención, diagnóstico y tratamiento eficaces. El RENAQ es una herramienta valiosa para la vigilancia epidemiológica y la investigación clínica de la enfermedad.

Resultados Clínicos Favorables: Impacto de la Triple Terapia con Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor

El tratamiento con moduladores de la CFTR realizado desde 2023 demostró resultados clínicos favorables con la triple terapia con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor. Estos tratamientos permitieron reducir las internaciones, infecciones agudas y colonizaciones microbianas, lo que derivó en una drástica reducción de la necesidad de los medicamentos complementarios. La triple terapia ha demostrado ser eficaz en un amplio espectro de pacientes con fibrosis quística, mejorando la función pulmonar, reduciendo las exacerbaciones y mejorando la calidad de vida.

De los pacientes ingresados al Registro Nacional de Fibrosis Quística (RENAFQ) durante 2024 con mutaciones que responden a estos medicamentos, más del 98% de los mismos, recibieron los moduladores elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor y la respuesta fue muy positiva. Este alto porcentaje de cobertura y la respuesta favorable observada resaltan la importancia de garantizar el acceso a estos medicamentos para todos los pacientes que puedan beneficiarse de ellos. La evidencia científica respalda la eficacia y seguridad de la triple terapia con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en el tratamiento de la fibrosis quística.

Mejoras Observadas: Estado Respiratorio, Nutricional y Microbiológico

La mejoría observada en los pacientes tratados con moduladores CFTR se manifiesta en aspectos tales como la reducción de exacerbaciones respiratorias moderadas y severas, la disminución de internaciones, la mejora del estado nutricional y de la función respiratoria y la existencia de menos colonizaciones microbiológicas de la vía aérea. Estos resultados demuestran el impacto positivo de los moduladores CFTR en múltiples dimensiones de la salud de los pacientes con fibrosis quística.

La reducción de las exacerbaciones respiratorias y las internaciones tiene un impacto significativo en la calidad de vida de los pacientes, permitiéndoles disfrutar de una mayor estabilidad clínica y una menor interrupción de sus actividades cotidianas. La mejora del estado nutricional contribuye a un mejor crecimiento y desarrollo en los niños y adolescentes, y a una mayor resistencia a las infecciones en los adultos. La disminución de las colonizaciones microbiológicas de la vía aérea reduce el riesgo de infecciones pulmonares crónicas y el daño progresivo a los pulmones.

Fuente: https://argentina.gob.ar/noticias/salud-actualiza-la-canasta-de-medicamentos-para-tratamientos-de-fibrosis-quistica