Terapia génica inhalable: El principio de una nueva era en el tratamiento de la fibrosis quística
La fibrosis quística, una enfermedad hereditaria que afecta a más de 100.000 personas en todo el mundo, podría estar a punto de enfrentarse a una revolución en su tratamiento.
Terapia génica inhalable: un nuevo paradigma en el tratamiento de la fibrosis quística
Un equipo internacional de investigadores ha iniciado un ensayo clínico en humanos con una terapia génica inhalable, una estrategia que busca corregir el problema desde su raíz, sin importar la mutación genética específica del paciente.
El ensayo, bautizado como LENTICLAIR 1, está liderado por el Imperial College London, en colaboración con la biotecnológica Boehringer Ingelheim, el UK Respiratory Gene Therapy Consortium y la compañía OXB.
¿Cómo funciona la terapia génica inhalable?
El principio detrás de este tratamiento es el uso de vectores lentivirales, una tecnología que aprovecha la capacidad natural de ciertos virus para introducir material genético en las células humanas.
En este caso, los virus han sido modificados para eliminar cualquier riesgo de infección y han sido diseñados para transportar y entregar una versión funcional del gen CFTR en las células pulmonares.
El ensayo clínico LENTICLAIR 1: primeras pruebas en humanos
El ensayo clínico LENTICLAIR 1 marca la primera vez que esta terapia se prueba en pacientes con fibrosis quística.
En esta primera fase, se evaluará la seguridad y tolerabilidad de diferentes dosis en 36 voluntarios adultos en centros especializados del Reino Unido, Francia, Italia, Países Bajos y España.
El objetivo inmediato son aquellos pacientes que no son elegibles para los moduladores de CFTR, pero esta nueva terapia tiene el potencial de lograr una mejora duradera de la función de CFTR y la modificación de la enfermedad para las personas con FQ independientemente de su tipo de mutación.
Profesor Eric Alton, catedrático de Terapia Génica y Medicina Respiratoria en el Instituto Nacional del Corazón y los Pulmones del Imperial College
Un largo camino de investigación
Este avance no ha sucedido de la noche a la mañana. Detrás del ensayo hay más de 24 años de investigación, liderada por el UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium.
Los científicos han explorado múltiples enfoques para lograr una terapia génica eficaz para la fibrosis quística. Durante años, se trabajó con vectores no virales, pero las limitaciones de estos vectores llevaron a un cambio hacia los vectores virales como los lentivirus.
El futuro de la fibrosis quística
Si los resultados del ensayo LENTICLAIR 1 son positivos, esta terapia génica inhalable podría revolucionar el tratamiento de la fibrosis quística.
Por primera vez, un tratamiento buscaría restaurar la función pulmonar en todos los pacientes con fibrosis quística, incluidos aquellos que hasta ahora no han podido beneficiarse de las terapias actuales.
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