Vacuna esperanzadora contra enfermedad rara que afecta a niños en España
Una nueva y prometedora vacuna ofrece esperanza a los 400 españoles que padecen la enfermedad ultrarrara conocida como Síndrome de CDKL5. Se espera que los ensayos clínicos comiencen una vez que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. apruebe el medicamento.
Una enfermedad devastadora
El Síndrome de CDKL5 es una enfermedad genética rara causada por una mutación en el gen CDKL5 ubicado en el cromosoma X. Esta afección se manifiesta en los primeros seis meses de vida con convulsiones epilépticas graves. Otros síntomas incluyen retraso en el desarrollo neurocognitivo e hipotonía (tono muscular bajo).
Esperanza en el horizonte
Actualmente no existe cura para el Síndrome de CDKL5, pero los medicamentos pueden ayudar a controlar las convulsiones. Una compañía farmacéutica ha estado trabajando durante dos años en un proyecto para desarrollar un nuevo tratamiento.
El medicamento es una inyección que se administra en el cerebro a través de la nuca. Funciona como un virus que infecta el cerebro con la parte que falta del gen CDKL5. Este método podría potencialmente revertir la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes.
"El objetivo es luchar para que lleguen los ensayos clínicos a España"
Isabel Castillo, Presidenta de la Asociación de Afectados CDKL5
Próximos pasos
El siguiente paso crucial es la autorización de la FDA para los ensayos clínicos en humanos. Si se aprueba, los ensayos clínicos podrían comenzar pronto, brindando esperanza a los pacientes y sus familias que han estado esperando durante mucho tiempo una cura o un tratamiento eficaz.
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