FDA aprueba el primer tratamiento para trastorno genético raro y mortal

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado el medicamento de Zevra Therapeutics para un raro y mortal trastorno genético. Este es el primer tratamiento aprobado para esta afección, según anunció el regulador de salud el viernes.

Aprobación para un trastorno genético raro

El medicamento aprobado por la FDA está indicado para el tratamiento del trastorno genético, una afección caracterizada por una deficiencia de una enzima específica. Esta deficiencia puede provocar una acumulación de sustancias tóxicas en el cuerpo, lo que lleva a daño orgánico y muerte prematura. El medicamento funciona reemplazando la enzima deficiente, lo que ayuda a prevenir la acumulación de sustancias tóxicas y mejorar los resultados de salud.

Esperanza para los pacientes

La aprobación del medicamento es un gran avance para los pacientes que luchan contra esta rara y mortal trastorno genético. Antes de la aprobación, no había tratamientos disponibles para esta afección, y los pacientes a menudo enfrentaban un pronóstico sombrío. El medicamento aprobado brinda a estos pacientes una nueva esperanza de mejorar su calidad de vida y extender su esperanza de vida.

"Esta aprobación es un testimonio del compromiso de la FDA para garantizar el acceso a tratamientos nuevos e innovadores para las enfermedades raras", dijo el comisionado de la FDA, Robert M. Califf, MD. "Este medicamento proporciona a los pacientes que viven con este trastorno genético potencialmente mortal una nueva opción de tratamiento para ayudar a controlar su afección y mejorar sus resultados de salud".

Fuente: https://finance.yahoo.com/news/us-fda-approves-zevras-genetic-141435288.html